Offentlige helsedata
I april lanserte vi AI for Alzheimer’s, OpenAI Foundations første program innen livsvitenskap og sykdomsbekjempelse. I dag introduserer vi vårt andre vitenskapsprogram: Offentlige helsedata.
Med AI for Alzheimer’s retter vi innsatsen mot én sykdom som rammer mange familier, og der vi mener kunstig intelligens kan hjelpe forskere med å utvikle bedre behandlinger. Med Offentlige helsedata vil vi fremme utviklingen innen livsvitenskap og bekjempelsen av mange sykdommer ved å finansiere opprettelse og bevaring av vitenskapelige datasett av høy kvalitet som gjøres bredt tilgjengelige for forskere.
Vitenskapelige data er observasjoner av verden rundt oss og utgjør grunnlaget for forskning og oppdagelser. På fagområder der gjennombrudd kan verifiseres uten å samle inn nye data, som i deler av matematikken, har KI-systemer nylig begynt å bidra med ny kunnskap. Innen biologi blir KI-systemer samtidig stadig bedre i stand til å analysere biologisk informasjon i stor skala og avdekke skjulte strukturer selv i ufullstendig dokumentasjon, noen ganger med forbløffende effektivitet.
Vi forventer imidlertid at mange av de gjenstående gjennombruddene innen forebygging og behandling av sykdom vil komme ved å kombinere intelligensen i nye modeller med flere observasjoner av verden – med andre ord mer data.
Enkelte datasett med enorm samfunnsverdi blir kanskje aldri opprettet eller delt fordi ingen enkeltinstitusjon har tilstrekkelige insentiver eller kapasitet til å finansiere dem. Derfor passer støtte til offentlige helsedata godt inn i arbeidet til OpenAI Foundation.
Våre første tilskudd
Vi starter med å dele ut mer enn 125 millioner dollar i tilskudd til en første gruppe ideelle organisasjoner og universiteter. Prosjektene omfatter mange datanivåer, fra molekyler og epidemiologi til kunnskap om regelverk.
Her er noen eksempler på prosjektene vi støtter:
OpenADMET skal opprette åpne datasett, referansetester og blindede konkurranser for å undersøke om KI-modeller kan trenes til å forutsi hvordan små molekyler tas opp og fordeles i kroppen. Målet er å gjøre legemiddelutvikling mer forutsigbar og redusere andelen nye legemidler som mislykkes.
90 % av alle legemiddelkandidater mislykkes i kliniske studier. Det skyldes ofte at det er vanskelig å forutsi hvordan de tas opp og beveger seg rundt i kroppen – de såkalte «ADMET-egenskapene». Uløste prediksjonsutfordringer som denne kan egne seg godt for KI når systemene kombineres med data av høy kvalitet som gjør det mulig å kontrollere nøyaktigheten i forutsigelsene fra ulike modeller. AlphaFold2 revolusjonerte for eksempel prediksjon av proteinstrukturer ved hjelp av data fra Protein Data Bank, i en konkurranse arrangert av CASP mot andre modelleringsmetoder. Prediksjon av proteinstrukturer inngår nå i mange programmer for legemiddelutvikling som sannsynligvis vil komme pasienter til gode.
For å kunne forutsi ADMET-egenskapene til legemiddelkandidater bedre skal OpenADMET-teamet utvikle datasett av høy kvalitet som gir et solid grunnlag for nye prediksjonsmodeller, og arrangere åpne utfordringer som forskere over hele verden kan delta i.

Presentasjon på et nylig OpenADMET-arrangement for deltakere i utfordringer innen ADMET-prediksjon. Foto: Naomi Handly.
«Legemiddelutvikling er full av universelle problemer som ingen enkeltbedrift eller akademisk forskningsgruppe med interesse for å kurere en bestemt sykdom kan løse alene», sier James Fraser, ph.d., styremedlem i OpenADMET og professor og instituttleder for bioteknologi og terapeutisk vitenskap ved UCSF. «OpenADMET ble etablert for å håndtere disse problemene på en åpen måte som er tilrettelagt for maskinlæring. Vi gleder oss over muligheten til å bygge det grunnleggende laget som vil gjøre det mulig for KI å fremskynde utviklingen av nye behandlinger betydelig.»
CTD Commons skal bevare og publisere kunnskap om regelverk fra mislykkede legemiddelprogrammer. Dermed kan fremtidige team lære av tidligere saker som vanligvis er utilgjengelige, og effektive behandlinger kan komme pasientene raskere til gode.
En CTD, eller Common Technical Document, er et dokument som sammenfatter hele utviklingsløpet til et legemiddel under utprøving – alt fra toksikologiske dyrestudier og produksjonsdetaljer til, kanskje aller mest nyttig, korrespondanse med FDA. Likevel blir bare en liten del av dette arbeidet omtalt i publiserte artikler.
CTD Commons skal undersøke muligheten for å innhente CTD-er fra mislykkede eller skrinlagte legemiddelprogrammer og gjøre dem åpent tilgjengelige for forskning og analyse, slik at alle kan bruke dem.
«Hver innsendelse til FDA representerer hardt arbeid og ofre fra forskere, fagfeller og studiedeltakere. Selv når innsatsen ikke lykkes, bør den verdifulle informasjonen som er skapt, ikke gå til spille», sier Josh Morrison, hovedinitiativtaker for CTD Commons og president i 1Day Sooner. «CTD Commons vil redusere dobbeltarbeid og kostnader og maksimere effekten av klinisk forskning.»
UNC skal etablere Initiative for Generative Immunotherapy og opprette offentlige, multimodale data. Målet er en fremtid der kreftpasienter raskt kan få persontilpassede kreftvaksiner når de får diagnosen.
Dagens kreftvaksiner basert på «neoantigener» er blant de få legemidlene som utformes beregningsmessig for hver pasient. Det gjøres ved å sekvensere en svulstcelle for å forutsi hvilke svulstspesifikke mål som finnes på celleoverflaten. Men sekvenseringen er i seg selv bare en indirekte representasjon av virkeligheten, fordi det er vanskelig og dyrt å måle målene på celleoverflaten direkte og i tillegg undersøke hvor sterkt pasientens immunsystem reagerer på hvert av disse proteinene.
UNC skal fremskaffe disse manglende forbindelsene for hundrevis av svulster og flere ulike krefttyper. Resultatet blir et av de første trenings- og evalueringsdatasettene på feltet, med avidentifiserte offentlige data som forskere over hele verden kan bygge videre på.
«Persontilpassede kreftvaksiner begynner endelig å vise tegn til klinisk effekt, men det finnes fortsatt kunnskapshull som det kan ta flere tiår å fylle med den tradisjonelle modellen for behandlingsutvikling. Data av høy kvalitet kan hjelpe oss med å fylle disse hullene raskere», sier Alex Rubinsteyn, ph.d. og førsteamanuensis i genetikk ved UNC School of Medicine. «Vi gleder oss over å kunne korte ned denne tidslinjen og bidra til å gjøre persontilpassede immunterapier med bred effekt til virkelighet.»

Laboratoriemedlemmer arbeider med persontilpassede kreftvaksiner ved University of North Carolina. Foto: UNC.
Vår innledende strategi
Vi forventer at denne delen vil være særlig relevant for forskere som er interessert i fremtidige tilskuddsmuligheter fra OpenAI Foundation.
Det finnes langt mer verdifulle vitenskapelige data å samle inn enn noen enkelt bidragsyter kan finansiere. Derfor ønsker vi å fortelle forskningsmiljøet mer om hvilke typer data vi mener OpenAI Foundation kan ha størst nytte av å støtte.
Våre foreløpige hypoteser er at vi bør prioritere sammenhengende data, sjeldne data og direkte data. Datasettene vi finansierer, vil vanligvis ha én eller to av disse egenskapene, som beskrives nærmere nedenfor. I sjeldne tilfeller vil de ha alle tre.
For alle datasettene mener vi det blir stadig viktigere å gjøre data bredt tilgjengelige og samtidig ivareta personvernet når det gjelder pasientdata. Slik kan forskere bygge videre på hverandres arbeid, og vitenskapelige fremskritt kan oppstå på uventede steder.
Sammenhengende data: Følge biologien gjennom flere trinn
Biologien utfolder seg på ulike skalaer, men de fleste livsvitenskapelige datasett fanger bare én del av virkeligheten. Et celleatlas kan måle molekyler i tusenvis av celler, mens avbildning av enkeltmolekyler bare følger én celle. Begge perspektivene er verdifulle, men siden slike datasett vanligvis opprettes uavhengig av hverandre, kan det kreve flere års videre arbeid å fastslå hvordan de vitenskapelige resultatene henger sammen. Vi vil støtte enkeltstående forskerteam i å bevege seg målrettet mellom disse skalaene og opprette innholdsrike, sammenhengende datasett der de ulike lagene styrker hverandre.
Tilskuddet vårt til UCSF vil for eksempel gjøre det mulig for OpenADMET-teamet å måle sentrale molekylære egenskaper og interaksjoner for titusenvis av forbindelser. Teamet skal deretter knytte denne brede kartleggingen til to perspektiver på legemiddeltransport: eksperimentelt bestemte strukturer av transportproteiner med utvalgte molekyler bundet til seg, og analyser som måler hvordan disse proteinene funksjonelt samhandler med molekylene. Til slutt skal de teste et utvalg av disse forbindelsene i modeller av menneskets blod-hjerne-barriere og sammenligne resultatene med in vivo-målinger fra dyr.
Denne metoden for datainnsamling vil gi en uvanlig fullstendig fremstilling av hva som avgjør hvordan et legemiddel beveger seg gjennom kroppen – og gjøre det mulig for KI-modeller å forutsi bedre på det nivået som er viktig for oss mennesker.
Sjeldne data: Bevare det som ikke kan gjenskapes
Ingen fremtidig KI, uansett hvor avansert den er, kan gå tilbake og observere biologiske hendelser som fant sted på bestemte, unike tidspunkter – som dødsårsaker og sykdom i land uten pålitelig befolkningsstatistikk eller innholdet i biologiske prøver fra pasienter på bestemte tidspunkter som nå er forbi. Biologien er full av slike muligheter uten vei tilbake, og fremtidens modellutviklere kan finne bruksområder for denne dokumentasjonen som dagens forskere ikke kan forutse. Derfor er vi spesielt interessert i forslag om å samle inn eller bevare verdifulle data før muligheten forsvinner, eller gjøre eksisterende private datasett som aldri kan gjenskapes, bredt tilgjengelige – samtidig som personvern og individuelt samtykke respekteres.
Tilskuddet vårt til CTD Commons skal for eksempel brukes til å undersøke om dokumentasjonen fra mislykkede legemiddelprogrammer kan reddes før selskapene legges ned og dokumentasjonen forsvinner. På kort sikt kan disse dokumentene hjelpe team i en tidlig fase av legemiddelutviklingen med å forstå hvilke krav tilsynsmyndighetene har stilt til lignende produkter, i stedet for å lære gjennom kostbar prøving og feiling. På lang sikt kan dokumentene bli ressurser som maskinlæringssystemer kan bruke til å finne mønstre i hvorfor legemidler lykkes eller mislykkes. Det kan bidra til bedre regelverk eller utprøvingsstrategier og gjøre at pasienter får nytte av nye behandlinger raskere.
Direkte data: Måle biologiske og kliniske tilstander nærmest det som betyr noe
Gjennom store deler av biologiens historie har man målt det som var enkelt eller billig å måle. For eksempel data fra enkeltceller fremfor kliniske data fra mennesker, eller RNA-uttrykk fremfor proteiner. Disse indirekte målene har vært svært nyttige, men de kan også fjerne seg fra målene om å forstå biologien og forebygge og behandle sykdom. I slike tilfeller vil vi gi forskerne ressursene de trenger for å sette sammen datasett som måler det som betyr mest. Det kan også hende at instrumentene som trengs for å måle «den biologiske sannheten», ennå ikke finnes eller er uoverkommelig dyre å bruke i stor skala. Gjennom dette programmet håper vi å støtte begge deler – både nye data og nye verktøy.
Tilskuddet vårt til UNC for å etablere Initiative for Generative Immunotherapy vil for eksempel gjøre det mulig for teamet ved UNC Lineberger og UNC Health å produsere de menneskebaserte dataene som trengs for å forbedre neste generasjon kreftvaksiner. Det innebærer å måle proteinene på overflaten av svulstcellene direkte, i tillegg til pasientenes T-cellerespons, i stedet for «bare» å sekvensere svulsten. Det er dyrt å fremskaffe disse dataene. Ved å gjøre det grundig denne gangen og gjøre resultatene åpne håper vi at alle fremtidige initiativer for kreftvaksiner vil dra nytte av dem. Hvis prosjektet lykkes, vil særlig fremtidige vaksinekandidater kunne gå videre til dosering på mennesker med et bedre utvalg av mål. Det bør øke sannsynligheten for at de virker, og gi mer kunnskap når de ikke gjør det.
Sikre at data er tilgjengelige for forskere
For alle tilskuddene våre sørger vi dessuten for at datasettene som opprettes, blir så tilgjengelige som mulig for forskere over hele verden.
Gjennom store deler av vitenskapens historie var testing av hypoteser en av de største flaskehalsene for nye oppdagelser. Det fantes bare en begrenset mengde «intelligens» å sette inn i problemene – et fast antall doktorgradsstudenter og yrkesaktive forskere som samlet inn og analyserte data om et problem. Den vedvarende KI-utviklingen innen programmering og dataanalyse rokker ved denne forutsetningen. Dataanalyse kan bli langt mer skalerbar, og innsikt kan oppstå gjennom samarbeid som er vanskelig å forutse når dataene blir generert.
Vårt samfunnsoppdrag er å sikre at kunstig generell intelligens kommer hele menneskeheten til gode. Vitenskapelige data som opprettes med vår støtte, bør gjøres bredt tilgjengelige, samtidig som personvern og samtykke ivaretas når data fra mennesker er involvert. Tilgjengelighet handler imidlertid om mer enn bare å frigi rådataene. Vi oppfordrer tilskuddsmottakerne til å publisere analysene sine som forhåndspublikasjoner, dele data regelmessig fremfor bare på slutten og, dersom dataene ikke er «sammenhengende», samarbeide med brukerne av dataene for å vurdere nytten for biologisk verdifulle problemstillinger.
Kontinuerlig læring
Dette innlegget beskriver vårt foreløpige utgangspunkt for Offentlige helsedata. Vi oppdaterer aktivt synspunktene våre etter hvert som vitenskapen og KI-en utvikler seg, og gjennom samtaler med andre i forskningsmiljøet.
Har du ideer til Offentlige helsedata, oppfordrer vi deg til å ta kontakt på [email protected]. Du kan abonnere på nyhetsbrevet vårt her for å få fremtidige oppdateringer om programmene og finansieringen vår.
Hvis du synes det er spennende å arbeide med problemstillinger som dem vi omtaler i dette innlegget, søker vi nå medarbeidere til fire ledige stillinger i teamet for livsvitenskap og sykdomsbekjempelse.